Acesso a medicamentos para doenças raras no pós-estudo: revisão integrativa / Post-trial access to drugs for rare diseases: an integrative review / Acceso a medicamentos para enfermedades raras en el posestudio: una revisión integradora

Resumo A fim de analisar a produção científica acerca do acesso a medicamentos no pós-estudo por participantes de ensaios clínicos com doenças raras, realizou-se revisão integrativa da literatura nas bases Biblioteca Virtual em Saúde, Embase, PubMed, SciELO, Scopus e Web of Science, abrangendo 21 estudos. No processo analítico, surgiram duas categorias: pesquisa clínica com drogas órfãs e regulação do mercado; e acesso a drogas órfãs: história, globalização e direito à saúde. A primeira analisa questões relativas à quantidade de pacientes com doenças raras, à eficácia e à segurança dessas pesquisas e aos custos e preços dos medicamentos. A segunda trata do panorama histórico do acesso pós-estudo, da globalização dos ensaios clínicos e das dificuldades para efetivar o direito ao acesso a drogas órfãs no pós-estudo. Poucos artigos abordaram o acesso ao medicamento no pós-estudo por participantes com doenças raras como questão central, o que aponta a importância de mais estudos sobre esse tema.

Abstract This study is an integrative literature review to analyze the scientific production about post-trial drug access by participants of clinical trials for rare diseases. The search was carried out in the Virtual Health Library, Embase, PubMed, SciELO, Scopus and Web of Science databases, covering 21 studies. Two categories emerged from the analysis: clinical research with orphan drugs and market regulation; and access to orphan drugs: background, globalization and the right to health. The first analyzes issues related to the number of patients with rare diseases, the efficacy and safety of these studies and the cost and price of medications. The second addresses the historical background of post-trial access, the globalization of clinical trials and the difficulties to ensure the right to post-trial access to orphan drugs. Few articles addressed post-trial drug access by participants with rare diseases as a central issue, which points to the importance of further studies on this subject.

Resumen Se pretende analizar la producción científica sobre el acceso a medicamentos para enfermedades raras en el posestudio a partir de una revisión integradora en las bases de datos Biblioteca Virtual en Salud, Embase, PubMed, SciELO, Scopus y Web of Science, que encontraron 21 estudios. Surgieron dos categorías en el análisis: investigación clínica con medicamentos huérfanos y regulación del mercado; y acceso a medicamentos huérfanos: historia, globalización y derecho a la salud. La primera examina el número de pacientes con enfermedades raras, la eficacia y seguridad de los estudios, así como los costes y precios de los medicamentos. La segunda aborda el panorama histórico del acceso posestudio, la globalización de los ensayos clínicos y las dificultades para materializar el derecho al acceso a medicamentos huérfanos en el posestudio. Pocos estudios plantean el acceso a estos medicamentos en el posestudio, y son necesarios más estudios sobre el tema.

Violence against children and adolescents: notification and alert in times of pandemic / Violência contra crianças e adolescentes: notificações e alerta em tempos de pandemia

ABSTRACT Objective: Social isolation is currently identified as the best way to prevent the infection by the new coronavirus. However, for some social groups, such as children and adolescents, this measure carries a contradiction: the home, which should be the safest place for them, is also a frequent environment of a sad aggravation: domestic violence. This study aims to evaluate the notifications of interpersonal/self-inflicted violence available in the Information System for Notifiable Diseases in the State of Santa Catarina (southern Brazil), for the juvenile age group, before and during the new coronavirus pandemics. Methods: Cross-sectional, descriptive study of violence against children and adolescents (from 0 to 19 years) notified by health professionals by completing and entering the occurrence in the Information System for Notifiable Diseases of the State of Santa Catarina in 11 weeks in which the social isolation measure was instituted as mandatory, comparing with the same period before this measure. Results: During the study period, 136 municipalities in Santa Catarina made 1,851 notifications. There was a decrease of 55.3% of them in the isolation period, and the difficulties encountered in seeking protection and assistance institutions were listed. Conclusions: The society needs to be aware of possible cases of violence in the children and adolescent population. It is important to provide accessible, effective, and safe ways for complaints and notifications, as well as a quick response to the cases, aiming at protecting victims and minimizing damages to prevent the perpetuation of the violence.

RESUMO Objetivo: O isolamento social é identificado, no momento, como a melhor forma para evitar o contágio pelo novo coronavírus. Porém, para alguns grupos sociais, como crianças e adolescentes, essa medida carrega uma contradição: o lar, que deveria ser o local mais seguro para eles, é também um ambiente frequente de um triste agravo, a violência doméstica. Este estudo visou avaliar e comparar as notificações compulsórias de violências interpessoais/autoprovocadas disponíveis no Sistema de Informação de Agravos de Notificação do Estado de Santa Catarina, pré e pós-pandemia do novo coronavírus. Métodos: Estudo transversal, descritivo e analítico das violências contra crianças e adolescentes (de 0 a 19 anos de idade completos) notificadas pelos profissionais de saúde mediante o preenchimento e a inserção das ocorrências no Sistema de Informação de Agravos de Notificação do Estado de Santa Catarina, no período de 11 semanas em que foi instituída como obrigatória a medida de isolamento social, comparando tais eventos com os de igual período anterior a essa medida. Resultados: No período estudado, 136 municípios catarinenses realizaram 1.851 notificações. Houve diminuição de 55,3% destas no período de isolamento, listando-se possíveis dificuldades encontradas para a procura de instituições de proteção e assistência. Conclusões: Alerta-se para a necessidade de a sociedade estar atenta para a suspeita e evidência dos casos de violência na população infantojuvenil, e ressalta-se a importância de que sejam propiciadas formas acessíveis, eficazes e seguras, como incentivo para as denúncias, a notificação e o rápido atendimento dos casos, visando à proteção das vítimas, à minimização dos danos e, assim, ao impedimento da perpetuação da violência.

VIOLENCE AGAINST CHILDREN AND ADOLESCENTS: NOTIFICATION AND ALERT IN TIMES OF PANDEMIC.

OBJECTIVE: Social isolation is currently identified as the best way to prevent the infection by the new coronavirus. However, for some social groups, such as children and adolescents, this measure carries a contradiction: the home, which should be the safest place for them, is also a frequent environment of a sad aggravation: domestic violence. This study aims to evaluate the notifications of interpersonal/self-inflicted violence available in the Information System for Notifiable Diseases in the State of Santa Catarina (southern Brazil), for the juvenile age group, before and during the new coronavirus pandemics. METHODS: Cross-sectional, descriptive study of violence against children and adolescents (from 0 to 19 years) notified by health professionals by completing and entering the occurrence in the Information System for Notifiable Diseases of the State of Santa Catarina in 11 weeks in which the social isolation measure was instituted as mandatory, comparing with the same period before this measure. RESULTS: During the study period, 136 municipalities in Santa Catarina made 1,851 notifications. There was a decrease of 55.3% of them in the isolation period, and the difficulties encountered in seeking protection and assistance institutions were listed. CONCLUSIONS: The society needs to be aware of possible cases of violence in the children and adolescent population. It is important to provide accessible, effective, and safe ways for complaints and notifications, as well as a quick response to the cases, aiming at protecting victims and minimizing damages to prevent the perpetuation of the violence.

Sexual violence against children: authors, victims and consequences. / Violência sexual contra crianças: autores, vítimas e consequências.

The scope of this study was to identify the characteristics of sexual abuse against children including the profiles of the victims and the perpetrators, and associated factors notified in a health service of reference with the database of the Brazilian Case Registry Database, in a city in the south of Brazil. Categorical variables are presented in prevalence with 95% confidence intervals. There were 489 notifications from 2008 to 2014 of confirmed or suspected child sexual abuse. The majority was related to female victims, but the repeated abuse was reported mainly with male victims. In most cases, the abuse took place at the victims' or perpetrators' homes and the main perpetrators of abuse were male and acquainted with the victims. Twelve victims have contracted sexually transmitted infections; pregnancies were six, five of them legally terminated. This study highlights that the child sexual abuse profiles were similar in almost all of Brazilian regions, showing that it is possible to have a coordinated national action to prevent this offence.

Violência sexual contra crianças: autores, vítimas e consequências / Sexual violence against children: authors, victims and consequences

Resumo O objetivo deste estudo foi identificar características do abuso sexual contra crianças, como perfil da vítima, do autor da agressão e fatores associados, notificadas em um serviço de referência, utilizando o Sistema de Informação de Agravos de Notificação, em todos os casos suspeitos ou confirmados de abuso sexual infantil, de 2008 a 2014, em Florianópolis/SC. As variáveis foram: características da vítima, do agressor, da ocorrência, tipologia da violência, consequências, encaminhamentos e procedimentos realizados. Variáveis categóricas são apresentadas em prevalências e intervalos de confiança de 95%. Houve 489 notificações, predominando vítimas do sexo feminino, maior recorrência no masculino e ocorrendo em residências. Estupro foi duas vezes mais frequente no sexo feminino e em mais da metade dos casos o autor era homem conhecido da vítima. Doze vítimas contraíram infecções sexualmente transmissíveis, houve seis gestações, cinco delas interrompidas legalmente. Mesmo sendo inédito para a região estudada, se observou características semelhantes às encontradas em outros estudos brasileiros, mostrando ser possível ações coordenadas nacionalmente para prevenir esse agravo.

Abstract The scope of this study was to identify the characteristics of sexual abuse against children including the profiles of the victims and the perpetrators, and associated factors notified in a health service of reference with the database of the Brazilian Case Registry Database, in a city in the south of Brazil. Categorical variables are presented in prevalence with 95% confidence intervals. There were 489 notifications from 2008 to 2014 of confirmed or suspected child sexual abuse. The majority was related to female victims, but the repeated abuse was reported mainly with male victims. In most cases, the abuse took place at the victims' or perpetrators' homes and the main perpetrators of abuse were male and acquainted with the victims. Twelve victims have contracted sexually transmitted infections; pregnancies were six, five of them legally terminated. This study highlights that the child sexual abuse profiles were similar in almost all of Brazilian regions, showing that it is possible to have a coordinated national action to prevent this offence.

Problemas éticos relatados por internos com ênfase na saúde da criança / Ethical problems reported by interns with emphasis on the child health

OBJETIVO: Conhecer problemas éticos vivenciados por internos de Medicina, principalmente durante a atenção à saúde da criança, sentimentos suscitados e sugestões dos estudantes para promover habilidades para lidar com problemas éticos. MÉTODO: Estudo transversal, descritivo e qualitativo exploratório com 40 de 104 internos (38,5%) do 11º semestre do curso de Medicina da Universidade Federal de Santa Catarina. DADOS: Coletados por questionário que solicita relato de até três situações vivenciadas pelo estudante como um dilema ético, preferencialmente na atenção à saúde da criança; descrição sobre sentimento nestas situações; e sugestões para promover habilidades para lidar com problemas éticos. ANÁLISE: De conteúdo categorial e descritiva. RESULTADOS: Foram relatados 84 problemas considerados éticos relativos a atitudes profissionais inadequadas; autonomia; sigilo e confidencialidade; violência; situações de limite de vida; comunicação de más notícias; processo ensino-aprendizagem; fragilidade da rede de suporte à atenção à saúde; e situações específicas. Os sentimentos mais referidos foram impotência e revolta/indignação. As sugestões mais fornecidas para promoção de habilidades para lidar com problemas éticos foram a discussão de casos e o prolongamento da disciplina de ética. CONCLUSÕES: Ao longo da formação acadêmica, os estudantes se deparam com uma diversidade de situações que consideram problemas éticos. Utilizar estas situações em discussões e em uma reflexão sobre ética no cotidiano poderia ser uma das estratégias para desenvolver habilidades para lidar com estes problemas na prática médica.

OBJECTIVE: To know the ethical problems experienced by medical interns, especially those related to child health care, the feelings aroused and students' suggestions to promote skills for dealing with ethical conflicts. METHOD: Cross-sectional, descriptive and exploratory qualitative study with 40 of 104 interns (38,5%) from the 11th semester of the medical course of Universidade Federal de Santa Catarina. DATA: Collected through a questionnaire requesting: the report of up to 3 experienced situations considered by the student to be an ethical dilemma, preferably during child health attendance, the description on how he felt in those situations, and suggestions on how to promote skills to better handle those problems. ANALYSIS: Of categorical and descriptive content. RESULTS: 84 ethical problems were reported involving: inappropriate professional attitudes, autonomy, violence, end of life; secrecy and confidentiality, communication of bad news, teaching-learning process; fragility of the health care support network and other specific ones. The most reported feelings were impotence and revolt/indignation. Most of the provided suggestions to promote more skills to handle ethical problems were related to the discussion of cases and extending the discipline of ethics. CONCLUSIONS: Throughout the academic education, students face a variety of situations they considered to be ethical problems, whose use for discussions and reflection on ethics in everyday life could be one of the main strategies to develop skills to deal with these problems in medical practice.

Ethical problems in pediatrics: what does the setting of care and education show us?

BACKGROUND: Pediatrics ethics education should enhance medical students' skills to deal with ethical problems that may arise in the different settings of care. This study aimed to analyze the ethical problems experienced by physicians who have medical education and pediatric care responsibilities, and if those problems are associated to their workplace, medical specialty and area of clinical practice. METHODS: A self-applied semi-structured questionnaire was answered by 88 physicians with teaching and pediatric care responsibilities. Content analysis was performed to analyze the qualitative data. Poisson regression was used to explore the association of the categories of ethical problems reported with workplace and professional specialty and activity. RESULTS: 210 ethical problems were reported, grouped into five areas: physician-patient relationship, end-of-life care, health professional conducts, socioeconomic issues and health policies, and pediatric teaching. Doctors who worked in hospitals as well as general and subspecialist pediatricians reported fewer ethical problems related to socioeconomic issues and health policies than those who worked in Basic Health Units and who were family doctors. CONCLUSIONS: Some ethical problems are specific to certain settings: those related to end-of-life care are more frequent in the hospital settings and those associated with socioeconomic issues and public health policies are more frequent in Basic Health Units. Other problems are present in all the setting of pediatric care and learning and include ethical problems related to physician-patient relationship, health professional conducts and the pediatric education process. These findings should be taken into consideration when planning the teaching of ethics in pediatrics. TRIAL REGISTRATION: This research article didn't reports the results of a controlled health care intervention. The study project was approved by the Institutional Ethical Review Committee (Report CEP-HIJG 032/2008).

Abordagem dos problemas éticos em pediatria: sugestões advindas da prática / Approaches to ethical problems in pediatrics: suggestions based on practice

No atendimento à criança, os profissionais da saúde lidam com situações geradoras de problemas éticos, que requerem competência para a tomada de decisões. Visando fornecer subsídios ao desenvolvimento dessa competência na graduação em Medicina, o objetivo deste estudo foi analisar estratégias sugeridas por médicos que atuam em ensino e assistência pediátrica para melhor abordagem dos problemas éticos vivenciados no cotidiano profissional. Trata-se de uma pesquisa quali-quantitativa, descritiva, aprovada no CEP-HIJG, com 72 médicos de dois hospitais e 16 da atenção primária, que responderam a um questionário semiestruturado. Realizou-se análise de conteúdo e descritiva com medidas de tendência central. Foram sugeridas como estratégias: abordagem sistemática e reflexão sobre ética e bioética, baseada em problemas cotidianos, na graduação, residência e atuação profissional; maior abordagem do tema em eventos médicos; elaboração de normas e orientações claras sobre problemas éticos; reflexão sobre o tema durante o ensino-aprendizagem e nas relações profissionais; e constituição de grupos especializados para ajudar na tomada de decisões. As estratégias são viáveis e deveriam ser consideradas no planejamento de ações institucionais e educacionais em Pediatria.

In pediatric care, health professionals frequently deal with situations involving ethical problems, which in turn require decision-making skills. In order to support the development of such skills during undergraduate medical training, the aim of this study was to analyze strategies suggested by physicians working in teaching and pediatric care to improve the approach to ethical problems arising in daily practice. This was a descriptive qualitative and quantitative study, approved by the Institutional Review Board of the Joana de Gusmão Pediatric Hospital (HIJG) in Florianópolis, Santa Catarina, Brazil, with 72 physicians from two hospitals and 16 from primary care, who answered a semi-structured interview. Content and descriptive analysis was performed with measures of central tendency. The following strategies were selected: systematic approach and reflection on ethics and bioethics, based on daily problems in undergraduate training, residency, and professional practice; a more extensive approach to the theme in medical events; elaboration of clear standards and guidelines on ethical problems; reflection on the theme during teaching-learning and in professional relations; and the establishment of specialized groups to assist in decision-making. The strategies are feasible and should be considered in planning institutional and educational activities in Pediatrics.

Comitê de bioética em hospital pediátrico: da proposta à ação / Comité de bioética en un hospital pediátrico: de la propuesta a la acción / Bioethics committee in a pediatric hospital: from proposal to action

Os comitês hospitalares de bioética (CHB) caracterizam-se como grupos interdisciplinares para aconselhar, consultar, discutir ou envolver-se em decisões e políticas relacionadas à ética na saúde. Buscam diferentes olhares para os conflitos decorrentes da prática clínica, possibilitando a análise mais abrangente e a tomada de decisão mais correta e prudente das situações eticamente problemáticas enfrentadas no cotidiano do exercício profissional de assistência à saúde. Este relato, baseado em estudo de caso, pretende fomentar a reflexão e a discussão da bioética vinculada à prática assistencial nos ambientes institucionais e apresentar uma experiência prática de constituição de CHB em um hospital pediátrico.

Los comités hospitalarios de bioética (CHB) se caracterizan como grupos interdisciplinarios para aconsejar, consultar, discutir o involucrarse en decisiones y políticas relacionadas a la ética en la salud. Buscan diferentes puntos de vista para los conflictos derivados de la práctica clínica, posibilitando el análisis más amplio y la toma de decisiones más correcta y prudente de las situaciones éticamente problemáticas enfrentadas en la práctica diaria de los profesionales de asistencia a la salud. Este informe, basado en un estudio de caso, tiene como objetivo promover la reflexión y el debate de la bioética vinculadas a la práctica asistencial en los ambientes institucionales y presentar una experiencia práctica constitución de CHB en un hospital pediátrico.

Hospital bioethics committees (HBC) are characterized as interdisciplinary groups to advise, consult, debate or get involved in decisions and policies related to health ethics. They seek out different looks for conflicts deriving from clinical practice, enabling more comprehensive analysis and more accurate and prudent decision making of ethically problematic situations faced in everyday professional health care. This report, based on case study, aims to encourage reflection and discussion of bioethics linked to health care practice in institutional settings and to present a practical experience in the formation of HBC in a pediatric hospital.

Meningite asséptica: análise de um surto epidêmico / Aseptic meningitis analysis of an outbreak disease

Foram estudadas as características clínicas e liqüóricas de um surto epidêmico de meningite asséptica, ocorrido de novembro de 1983 a março de 1984, na micro-regiäo da Grande Florianópolis. Nos 77 pacientes estudados, todos com idade inferior a 14 anos, houve um pequeno predomínio do sexo masculino, ocorrendo maior incidência na idade pré-escolar. O quadro clínico caracterizou-se principalmente por sinais gerais de infecçäo acompanhados de sinais meníngeos. O período de internaçäo foi de 1 a 2 dias para a maioria dos pacientes. A celularidade total no L.C.R. situou-se mais freqüentemente entre 11 a 500 células/mm**3. Em 26 amostras de líquor obtidas nos dois primeiros dias de evoluçäo clínica houve uma porcentagem maior que 75 de células polimorfonucleares, enfatizando-se a necessidade de um exame de controle do L.C.R. após algumas horas nos casos de dificuldade de diagnóstico diferencial com as meningites bacterianas agudas. Do mesmo modo salienta-se a importância da determinaçäo da desidrogenase láctica nestes casos. Os resultados encontrados permitem sugerir como possível agente etiológico um enterovírus